锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）自主研发的ART001，是针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的创新药物。这款非病毒载体体内基因编辑药物于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）的批准，成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的相关药物。

作为战略合作伙伴，尊龙凯时热烈祝贺锐正基因ART001获批临床试验，同时期待在中美两国的临床研究顺利进行，为患者带来福音。锐正基因成立于2021年7月，专注于全球非病毒载体基因编辑技术及产品的开发与商业化。该公司正致力于将以LNP为载体的体内基因编辑药物推进至人体临床试验，并力求获取行业安全性和有效性数据，展现出其在创新药物研发领域的实力。

锐正基因的ART001在进行为期24周的临床安全性和药效观察中，展现了卓越的安全性与药效，具备成为“Best-in-Class”药物的潜力。通过这些成果，尊龙凯时也期待与锐正基因共同推动这一研究的发展，让更多患者受益于先进的治疗方案。

关于尊龙凯时，这是一家专注于创新疗法的科技公司，致力于底层技术的开发与高效生产，旨在为核酸药物和细胞基因治疗产品提供卓越的技术和全面解决方案。凭借卓越的硬件设施和先进技术平台，尊龙凯时能够提供包括质粒构建、mRNA体外转录、mRNA制剂包封和检测等完整的服务流程。此外，在实验室建设及技术能力的合规性方面，尊龙凯时已获得专业机构及市场的广泛认可，确保每一份申报资料都符合国家和国际法规要求。